ما هي الحقنة التي تحتاجها «رقية» والتي يبلغ ثمنها 40 مليون جنيه؟
تحتاج الطفلة "رقية" مريضة ضمور العضلات الشوكي، إلى حقنة يعتبرها الأطباء الأغلى في العالم ليصل سعرها إلى 40 مليون جنيه، وهي العلاج الوحيد لعمر قبل العامين، وهي Zolgensms.
وتعتبرحقنة الـ "زولجانزما" أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات الشوكي، Spinal muscular .Atrophy
وهي معدة خصيصًا لعلاج ضمور العضلات الناجم عن طفرة في جين SMN1، وقد حصلت الحقنة FDA على موافقة في عام 2019.
وتحتوي الحقنة على المادة الفعالة "Onasemnogene Abeparvovec"، وهي التي تمتاز بفعاليتها في تحوير جين "SMN1" المصاب، والمسؤول عن إحداث المرض إلي چين سليم، وتعطى للأطفال الأقل من عامين.
أكدت الأبحاث العليمة أن الشفاء لا يكون بنسبة 100%، و لكن يحدث تحسن ملحوظ في نمو الطفل وقدراته الحركية.
ويعطى مريض ضمور العضلات جرعة واحدة فقط خلال فترة زمنية معينة عبر الوريد بواسطة الطبيب المختص، وبعد التأكد من مستوى نوع معين من الأجسام المضادة، وعليه يحدد الطبيب من فعالية الحقنة بالنسبة لحالة الطفل.
